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石药集团：首款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞注射液（SYS6020）再获新适应症临床试验批准
发布(bu)时间：2024-10-26|
作者：石药集团
10月25日(ri)，石(shi)药集(ji)团(tuan)宣布，本(ben)集(ji)团(tuan)开发的(de)首款基于mRNA-LNP的(de)嵌合(he)抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)（“该(gai)(gai)产(chan)品”）已(yi)获中(zhong)华人民共和国国家药品监督管理局批(pi)准，可以在(zai)中(zhong)国开展(zhan)重症肌无力(li)(MG)适应症的(de)临床试(shi)验。此前(qian)，该(gai)(gai)产(chan)品已(yi)经获得多(duo)发性骨髓瘤(MM)以及(ji)系统性红斑狼疮(SLE)的临床试验批准。
该产(chan)(chan)品(pin)通过表(biao)达可特异性(xing)识别(bie)BCMA抗原(yuan)的CAR，靶向识别(bie)患者体(ti)内BCMA阳性(xing)的B细胞和浆细胞并对(dui)其(qi)进行杀灭，阻止(zhi)有(you)害的自身抗体(ti)产(chan)(chan)生，从而达到(dao)治(zhi)疗目的。与传统(tong)的CAR-T产(chan)(chan)品(pin)相比，该产(chan)(chan)品(pin)具有(you)细胞活率高、CAR阳性(xing)率高、细胞因(yin)子风暴(CRS)等副作用低，以及无(wu)基因(yin)组整合引起的(de)致瘤风险等优点。临床前(qian)研究显示(shi)，该(gai)产(chan)品可显著杀伤BCMA抗原阳性的(de)骨(gu)髓瘤细胞(bao)，并具有(you)良好的(de)安全性和有(you)效性。目(mu)前(qian)在全球(qiu)尚无(wu)CAR-T细胞(bao)疗(liao)法获(huo)批上(shang)市用于治疗(liao)重症(zheng)(zheng)肌无(wu)力，该(gai)产(chan)品亦为(wei)全球(qiu)首款获(huo)批重症(zheng)(zheng)肌无(wu)力临床试验的(de)基于mRNA-LNP的(de)细胞(bao)治疗(liao)产(chan)品。重症(zheng)肌无(wu)力(li)是一(yi)种由自身抗体(ti)介导的、神经(jing)肌肉接头(tou)传递障碍的自身免疫性(xing)疾病(bing)(bing)，其(qi)致病(bing)(bing)性(xing)自身抗(kang)体包括抗(kang)AChR抗(kang)(kang)体(ti)、抗(kang)(kang)Mu SK抗(kang)(kang)体(ti)、抗(kang)(kang)LPR4抗(kang)(kang)体(ti)等。自身抗(kang)(kang)体(ti)结合(he)并启动(dong)补体(ti)级联反应，导致膜攻击复(fu)合物(MAC)的(de)形成，从(cong)而产(chan)生(sheng)(sheng)(sheng)神经肌(ji)肉接头的(de)损害和(he)肌(ji)无力(li)的(de)症状(zhuang)。尽管(guan)当(dang)前有多(duo)种(zhong)药(yao)物可用以改(gai)善症状(zhuang)，但是有部分患(huan)(huan)者(zhe)经历了足量足疗程至(zhi)少(shao)两种(zhong)常规免(mian)疫抑(yi)制药(yao)物（包括糖皮质激素类(lei)和(he)非(fei)激素类(lei)）的(de)治疗后，仍反复(fu)发(fa)生(sheng)(sheng)(sheng)重症肌(ji)无力(li)症状(zhuang)，不得不住(zhu)院进行(xing)挽救性(xing)治疗（如：血浆(jiang)置换或静脉注射免(mian)疫球蛋白）。这些患(huan)(huan)者(zhe)迫切需要更(geng)有效、更(geng)安(an)全的(de)治疗药(yao)物来挽救生(sheng)(sheng)(sheng)命。CAR-T细胞(bao)治疗可以深(shen)度耗竭患(huan)(huan)者(zhe)体(ti)内的(de)BCMA阳(yang)性(xing)的(de)B细胞(bao)和(he)浆(jiang)细胞(bao)，从(cong)而长(zhang)时间显著(zhu)改(gai)善临床症状(zhuang)，减少(shao)甚至(zhi)停用免(mian)疫抑(yi)制剂(ji)以及胆(dan)碱酯酶抑(yi)制剂(ji)，显著(zhu)提高生(sheng)(sheng)(sheng)存质量。该(gai)(gai)产品(pin)重症肌(ji)无力适应症的(de)(de)临床(chuang)试(shi)验获批，是(shi)本集团(tuan)在(zai)细(xi)胞治(zhi)疗(liao)领(ling)域布局的(de)(de)又一个重要进展。本集团(tuan)将进一步推进该(gai)(gai)产品(pin)在(zai)肿瘤、自(zi)身免(mian)疫(yi)性(xing)结缔组织疾病(bing)、神经肌(ji)肉自(zi)身免(mian)疫(yi)疾病(bing)领(ling)域的(de)(de)开发，期望为(wei)更多患者带来临床(chuang)获益。
